Създадоха хапче срещу генетични заболявания

Хапче, което коригира дефектни гени, причиняващи дегенеративни заболявания, може да се появи на пазара до 3 години, съобщи в. "Таймс".
   
Лекарството, известно като PTC124, вече дава обещаващи резултати  при пациенти с прогресивна мускулна дистрофия (болест на Дюшен) и кистозна фиброза. Окончателният етап от клиничните изпитания ще започне в края на годината, като медикаментът може да бъде лицензиран още през 2009 г.
   
Създателите на продукта от университета на Пенсилвания са много развълнувани, защото, според изследванията, той може да се окаже ефикасно срещу повече от 1800 други генетични заболявания, сред които и хемофилията. PTC124 действа срещу вид мутация, която предизвиква различни симптоми в зависимост от засегнатия ген. Затова лекарството е ефикасно срещу много наследствени заболявания. Медикаментът се приема през устата, като изпитанията не са показали значими странични ефекти. "Уникалното за това лекарство е, че не е насочено само срещу една, а срещу цял клас мутации", обяснява ръководителят на екипа Лий Суини.

При действието на препарата генетичната грешка не се поправя, а се игнорира. Пациентите ще трябва да приемат медикамента цял живот.